FDA nadir görülen karaciğer hastalığı için yeni tedaviyi onayladı

FOSTER CITY, Kaliforniya – Mirum Pharmaceuticals bugün yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) beş yaş ve üzeri progresif ailesel intrahepatik kolestaz (PFIC) hastalarında kolestatik kaşıntı tedavisi için LIVMARLI® (maralixibat) oral solüsyonunu onayladığını duyurdu. Faz 3 MARCH çalışmasına dayanan onay, plaseboya kıyasla kaşıntı şiddetinde istatistiksel olarak anlamlı bir azalma anlamına geliyor ve çok çeşitli PFIC alt tiplerini kapsıyor.

LIVMARLI aynı zamanda ABD ve diğer bölgelerde Alagille sendromlu (ALGS) hastalarda kolestatik kaşıntı için de onaylanmıştır ve Mirum bu yıl içinde daha genç PFIC hastaları için daha yüksek konsantrasyonlu bir formülasyon sunmayı planlamaktadır.

MARCH çalışması, hastalığın çeşitli genetik tiplerine sahip 93 hastayı içeren PFIC’deki en büyük randomize çalışmadır. Onay, PFIC’li çocukları derinden etkileyen kaşıntı da dahil olmak üzere temel semptomlarda iyileşmeler olduğunu gösteren yıllarca süren klinik araştırmaların ardından geldi.

PFIC, ilerleyici karaciğer hastalığına ve potansiyel karaciğer yetmezliğine yol açan nadir bir genetik bozukluktur. Hastalık, karaciğer hücrelerinden safra salgılanmasını engelleyerek hastalarda şiddetli kaşıntı, sarılık ve büyüme geriliğine yol açmakta olup, Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa’da her 50.000 ila 100.000 doğumda bir görüldüğü tahmin edilmektedir.

Günde bir kez kullanılan oral bir solüsyon olan LIVMARLI, ALGS ve PFIC hastalarında kolestatik pruritus için FDA onaylı tek ilaçtır. İlaç, ALGS ve PFIC tip 2 için Çığır Açan Terapi atamasının yanı sıra her iki durum için de yetim ataması almıştır.

Mirum Pharmaceuticals, LIVMARLI dahil olmak üzere üç onaylı ilaçla nadir hastalıklara odaklanmaktadır. Şirketin boru hattı, LIVMARLI ve diğer potansiyel tedaviler için devam eden klinik çalışmalarla birlikte karaciğer hastalıkları için araştırma tedavilerini içermektedir.

LIVMARLI’nin onaylanması, PFIC’den etkilenen hastalar ve aileler için yeni bir umut sunarak şiddetli kaşıntıyı yönetmek ve yaşam kalitesini iyileştirmek için karaciğer naklinin ötesinde bir seçenek sunmaktadır. Bu bilgiler Mirum Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.